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美国研制艾滋病基因疗法:体内修正疾病基因突变

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宣布于 2019-10-28 10:30:14 | 只看该作者 |只看大图 回帖奖赏 |倒序阅览 |阅览形式
北京时间10月28日音讯,据国外媒体报道,美国国立卫生研究所(NIH)昨日宣告,该组织将在往后四年内出资1亿美元,力求用基因疗法治好艾滋病和镰状细胞病(即贫血)。为此,美国国立卫生研究所将与比尔及梅琳达·盖茨基金会协作,该基金会也将为这一项目出资1亿美元。此次协作的首要方针是,让全世界人民都能承担起医治费用、且具有取得医治的途径,尤其是在疾病担负最重的发展中国家。

该组织方案在接下来7至10年之内做好在美国和撒哈拉以南非洲展开临床试验的预备。

现在全球约有3800万人感染HIV病毒,其间大多数都生活在发展中国家,约三分之二居住在撒哈拉以南非洲区域,镰状细胞病也是如此。

数十年来,美国国立卫生研究所一直在尽力寻觅治好艾滋病的办法。尽管现在运用的抗逆转录病毒疗法能够有用按捺体内病毒,但无法真实治好艾滋病,而且有必要每日服药才干保证效果。此外,全球有多达数百万人并不具有承受抗逆转录病毒疗法的条件。

尽管科学家们正在研制针对艾滋病毒的基因疗法,但这些疗法往往本钱昂扬,无法大规模实施。例如,有些疗法需求将细胞从患者体内取出,然后从头注入体内,本钱既高、耗时又长。

出于这一原因,此次展开的新项目将侧重研制“体内”疗法,如移除细胞中的CCR5受体基因(HIV病毒正是运用CCR5受体侵入细胞的)。还有一种想象是设法铲除细胞中的HIV原病毒DNA。HIV病毒会将这些DNA仿制到人类细胞基因组中,即便承受了医治,也能在其间埋伏数年之久。

该组织对镰状细胞病也订立了相似的方针:经过体内疗法修正导致该疾病的基因突变。这需求科学家研制一套以基由于根底的药物运送体系,专门针对变异基因进行医治。

但为了保证这些新疗法安全有用,科学家还需求展开很多作业。就在几个月前,特朗普政府刚刚宣告了一项方案,称要在10年内完结HIV病毒在美国的传达。(叶子)


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